Now Reading
На рынок выйдет самый дорогой препарат в мире. 
Dark Light

На рынок выйдет самый дорогой препарат в мире. 

Человек, сидящий в инвалидной коляске

На рынок выйдет самый дорогой препарат в мире. Что он вылечит?

ИУправление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило генную терапию для лечения СМА или спинальной мышечной атрофии. Терапия называется Золгенсма и принадлежит компании Новартис. Это первая в своем роде форма лечения СМА, одобренная FDA.

Человек, сидящий в инвалидной коляске

Какая терапия?

Золгенсма разрешен к применению у детей до двух лет с мышечной атрофией позвоночника. Терапия заключается в использовании специального вируса, задача которого — доставить копию дефектного гена в организм таким образом, чтобы можно было производить белок SMN, который не даст нейронам умирать.

Однократное внутривенное введение этого препарата восстанавливает экспрессию белка SMN в двигательных нейронах ребенка . Исследования показали, что дети, которых лечат на ранней стадии заболевания, могут нормально двигаться.

Сколько стоит терапия?

Стоимость очень высока, но, согласно USA Today, генеральный директор Novartis Вас Нарасимхан утверждает, что использование этой терапии со временем приведет к заметной экономии для системы здравоохранения.

По оценкам, стоимость лечения ребенка с СМА в течение 10-летнего периода может достигать 4 миллионов долларов, в то время как стоимость однократной инфузии составит примерно 2,13 миллиона долларов. Владельцы компании осознают, что эта сумма недостижима для многих семей, поэтому в зависимости от эффективности терапии будет разработана модель пятилетних договоров погашения или отсрочки платежа.

Что такое SMA?

СМА — спинальная мышечная атрофия . Это генетически наследственное заболевание . В ходе болезни мышцы со временем становятся все слабее и слабее, а в последней фазе полностью исчезают. Что касается симптомов заболевания, то они зависят от его степени тяжести.

Читайте так же:  Если у вас ингаляционная аллергия

Продолжительность жизни при СМА зависит в первую очередь от типа заболевания. Самый большой риск смерти — при СМА 1, дети с этим заболеванием чаще всего умирают в возрасте до двух лет. Самый низкий риск отмечен для СМА 4, поскольку это легкая форма, которая не должна влиять на продолжительность жизни.

 

What's Your Reaction?
Excited
0
Happy
0
In Love
0
Not Sure
0
Silly
0